Janssen gibt die Zulassung der CAR-T-Zelltherapie Ciltacabtagene Autoleucel (Cilta-cel) zur beschleunigten Beurteilung in Europa für die Behandlung von Patienten mit stark vorbehandeltem multiplem Myelom bekannt

BEERSE, Belgien--(BUSINESS WIRE)--Wie die Janssen Pharmaceutical Companies von Johnson & Johnson heute bekannt gaben, wird der Ausschuss für Humanarzneimittel CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) eine beschleunigte Beurteilung des Zulassungsantrags (Marketing Authorisation Application, MAA) für die auf B-Zell-Reifungsantigene (BCMA) abzielende Therapie mit chimären Antigenrezeptor-T-Zellen (CAR-T Ciltacabtagene Autoleucel (Cilta-Cel) vornehmen. Die beschleunigte Beurteilung, die vom CHMP gewährt wird, wenn ein Arzneimittel voraussichtlich von großem Interesse für die öffentliche Gesundheit ist und eine therapeutische Innovation darstellt, kann die Überprüfungsfristen für die Bewertung eines MAA erheblich verkürzen.¹

Cilta-cel ist eine auf BCMA gerichtete, in der Entwicklung befindliche CAR-T-Therapie für die Behandlung von Erwachsenen mit rezidiviertem und/oder refraktärem multiplem Myelom.² Die CAR T-Therapie ist eine hochgradig personalisierte Technologie, bei der die eigenen T-Zellen eines Patienten so umprogrammiert werden, dass sie den Krebs angreifen und vernichten.³

„Das multiple Myelom ist eine seltene, unheilbare Krebserkrankung und seit langem ein Schwerpunkt von Janssen“, so Sen Zhuang, M.D., Ph.D., Vice President, Clinical Research Development, Janssen Research & Development, LLC. „Wir engagieren uns umfassend für die Verbesserung der Ergebnisse für Patienten mit multiplem Myelom. Unser Ziel ist lautet, Innovationen zu entwickeln, die das Potenzial haben, die derzeitigen Remissionszeiten zu verlängern und die Lebensqualität zu verbessern.“

Der Zulassungsantrag für Cilta-cel, dessen Einreichung für das erste Halbjahr 2021 geplant ist, wird durch die positiven Ergebnisse der Phase-1b/2-Studie CARTITUDE-1 unterstützt.² Die neuesten Ergebnisse der CARTITUDE-1-Studie wurden auf der Jahrestagung 2020 der American Society of Hematology (ASH) vorgestellt.²

„Wir sind begeistert, dass der potenzielle klinische Nutzen von Cilta-cel anerkannt wird, und freuen uns nun auf die Zusammenarbeit mit der EMA, um diese hoch innovative Behandlung den bedürftigen Patienten zugänglich zu machen“, erklärte Saskia De Haes, Vice President, EMEA Regulatory Affairs, Janssen R&D BE.

Dieser Meilenstein der beschleunigten Zulassung in Europa folgte der im Dezember 2020 angekündigten schrittweisen Einreichung der Beantragung als biopharmazeutisches Produkt (Biologics License Application, BLA) für Cilta-cel bei der U.S. Food and Drug Administration (FDA).⁴

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Über CARTITUDE-1
CARTITUDE-1 (NCT03548207) ist eine laufende, offene, multizentrische Phase-1b/2-Studie, in der die Sicherheit und Wirksamkeit von Cilta-cel bei Erwachsenen mit rezidivierendem und/oder refraktärem multiplem Myelom evaluiert wurden. 99 Prozent der Probanden erwiesen sich als refraktär gegenüber der letzten Therapie; 88 Prozent waren gegen drei Klassen resistent, d. h. ihr Krebs sprach nicht oder nicht mehr auf ein immunmodulierendes Mittel (IMiD), einen Proteasom-Inhibitor (PI) und einen Anti-CD38-Antikörper an.^2,5

Das Hauptziel der CARTITUDE-1 Studie besteht darin, die Sicherheit von Cilta-cel zu charakterisieren und dessen Dosis zu bestätigen, die durch die erstmals am Menschen durchgeführte Studie mit LCAR-B38M CAR-T-Zellen (LEGEND-2) ermittelt wurde. Außerdem soll die Wirksamkeit von Cilta-cel mit dem allgemeinen Ansprechen als primärem Endpunkt bewertet werden.^2,5

Über Ciltacabtagene Autoleucel (Cilta-cel)
Cilta-cel ist eine im Forschungsstadium befindliche Therapie auf Basis von chimären Antigenrezeptor-T-Zellen (CAR-T) zur Behandlung von Patienten mit multiplem Myelom. Das Konzept umfasst eine strukturell differenzierte CAR-T-Therapie mit zwei BCMA-gerichteten Einzeldomänenantikörpern.² CAR-T-Zellen sind ein innovativer Ansatz zur Beseitigung von Krebszellen, der die Kraft des eigenen Immunsystems eines Patienten nutzt.⁶ BCMA ist ein Protein, das stark auf Myelomzellen exprimiert wird.⁷

Im Dezember 2017 schloss Janssen Biotech, Inc. (Janssen) eine exklusive, weltweite Lizenz- und Kooperationsvereinbarung mit Legend Biotech zur Entwicklung und Vermarktung von Cilta-cel ab.⁸ Im Mai 2018 initiierte Janssen die Phase-1b/2-Studie CARTITUDE-1 (NCT03548207) zur Beurteilung der Wirksamkeit und Sicherheit von Cilta-cel bei Erwachsenen mit rezidiviertem und/oder refraktärem multiplem Myelom auf Grundlage der Ergebnisse aus der Studie LEGEND-2.^2,9

Im April 2019 erhielt Cilta-cel die Einstufung PRIME (PRIority MEdicines) von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA).¹⁰ PRIME ermöglicht eine verbesserte Interaktion und einen frühzeitigen Dialog zur Optimierung von Arzneimittelentwicklungsplänen und zur Beschleunigung der Bewertung neuester wissenschaftlicher Fortschritte, die auf einen hohen und ungedeckten medizinischen Bedarf abzielen.¹¹ Im Februar 2020 erteilte die Europäische Kommission Cilta-cel den Orphan-Drug-Status.¹²

Über das multiple Myelom
Das multiple Myelom (MM) ist ein unheilbarer Blutkrebs, der im Knochenmark beginnt und mit einer übermäßigen Vermehrung von Plasmazellen einhergeht.¹³ In Europa wurde 2018 bei mehr als 48.200 Menschen MM diagnostiziert, und mehr als 30.800 Patienten starben daran.¹⁴ Rund 50 Prozent der neu diagnostizierten Patienten erreichen keine Überlebenszeit von fünf Jahren,^15,16 und fast 29 Prozent der Patienten mit multiplem Myelom sterben innerhalb eines Jahres nach der Diagnose.¹⁷

Obwohl die Behandlung zu einer Remission führen kann, erleiden die Patienten bedauerlicherweise höchstwahrscheinlich einen Rückfall, da es bisher keine kurative Therapie gibt.¹⁸ Ein refraktäres MM liegt vor, wenn die Krankheit eines Patienten innerhalb von 60 Tagen nach seiner letzten Therapie fortschreitet.¹⁹ Rezidivierter Krebs liegt vor, wenn die Krankheit nach einer Zeit der anfänglichen, teilweisen oder vollständigen Remission zurückgekehrt ist.¹⁵ Während einige MM-Patienten überhaupt keine Symptome zeigen, wird die Erkrankung bei anderen Patienten aufgrund von Symptomen wie Knochenproblemen, niedrigen Blutbildwerten, einer Erhöhung der Kalziumwerte, Nierenproblemen oder Infektionen diagnostiziert.²⁰ Patienten, die nach der Behandlung mit Standardtherapien, einschließlich Protease-Inhibitoren und immunmodulatorischen Mitteln, ein Rezidiv erleiden, haben schlechte Prognosen und benötigen neue Therapien zur weiteren Beherrschung der Krankheit.²¹

Über die Janssen Pharmaceutical Companies von Johnson & Johnson
Bei Janssen schaffen wir eine Zukunft, in der Krankheiten der Vergangenheit angehören. Wir lassen uns von dem Gedanken inspirieren, das Leben der Menschen durch neue und bessere Möglichkeiten zur Vorbeugung und Heilung von Krankheiten zu transformieren. Wir konzentrieren uns auf die Medizinbereiche, in denen wir das meiste bewirken können: Erkrankungen des Herz-Kreislauf- und Stoffwechselsystems, Immunologie, Infektionskrankheiten und Impfstoffe, Neurobiologie, Onkologie und pulmonale Hypertonie.

Weitere Informationen finden Sie unter www.janssen.com/emea. Folgen Sie uns auf www.twitter.com/janssenEMEA, wo aktuelle Nachrichten zu finden sind. Janssen-Cilag NV, Janssen Research & Development, LLC, Janssen R&D BE und Janssen Biotech, Inc. gehören zu den Janssen Pharmaceutical Companies von Johnson & Johnson.

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Warnungen bezüglich zukunftsgerichteter Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält „zukunftsgerichtete Aussagen“ im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act aus dem Jahr 1995 in Bezug auf die Produktentwicklung und die möglichen Vorteile und die Behandlungswirkung mit Ciltacabtagene autoleucel. Der Leser wird aufgefordert, sich nicht auf diese zukunftsgerichteten Aussagen zu verlassen. Diese Aussagen beruhen auf derzeitigen Erwartungen im Hinblick auf zukünftige Ereignisse. Sollten sich die zugrunde liegenden Annahmen als unzutreffend erweisen oder bekannte oder unbekannte Risiken oder Unwägbarkeiten eintreten, könnten die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von den Erwartungen und Prognosen von Janssen Pharmaceutica NV oder einem anderen Unternehmen von Janssen Pharmaceutical Companies bzw. von Johnson & Johnson abweichen. Zu diesen Risiken und Unwägbarkeiten gehören unter anderen: Die der Produktforschung sowie -entwicklung innewohnenden Herausforderungen und Unwägbarkeiten, darunter die Ungewissheit klinischer Erfolge sowie der Erlangung behördlicher Genehmigungen; die Ungewissheit des wirtschaftlichen Erfolgs; Schwierigkeiten und Verzögerungen bei der Produktion; Wettbewerb, darunter technische Fortschritte, neue Produkte und Patente von Mitbewerbern; Patentanfechtungen; Bedenken hinsichtlich der Wirksamkeit oder Sicherheit von Produkten, die zu Rückrufaktionen oder behördlichen Maßnahmen führen; Veränderungen des Verhaltens oder der Ausgabegewohnheiten auf Seiten von Einkäufern von Gesundheitsprodukten und -dienstleistungen; Änderungen staatlicher Gesetze und Vorschriften, darunter weltweite Gesundheitsreformen sowie Trends zur Kosteneindämmung im Gesundheitswesen. Eine weitere Liste und Beschreibungen dieser Risiken, Unwägbarkeiten und anderer Faktoren sind im Jahresbericht von Johnson & Johnson auf Formblatt 10-K für das am 29. Dezember 2019 zu Ende gegangene Geschäftsjahr enthalten, darunter in den Abschnitten unter „Cautionary Note Regarding Forward-Looking Statements“ (Warnhinweis in Bezug auf zukunftsgerichtete Aussagen) und „Item 1A. Risk Factors“ (Punkt 1A. Risikofaktoren) und in dem zuletzt vom Unternehmen bei der US-Börsenaufsichtsbehörde SEC eingereichten Quartalsbericht auf Formblatt 10-Q und den nachfolgend eingereichten Unterlagen. Die eingereichten Unterlagen sind online unter www.sec.gov, www.jnj.com oder auf Anfrage bei Johnson & Johnson erhältlich. Weder die Janssen Pharmaceutical Companies noch Johnson & Johnson sind verpflichtet, zukunftsgerichtete Aussagen infolge neuer Informationen oder zukünftiger Ereignisse oder Entwicklungen zu aktualisieren

Quellenangaben

1 EMA. Accelerated Assessment. Abrufbar unter: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/marketing-authorisation/accelerated-assessment. Zugriff im Januar 2021.
2 Madduri, D et al. Cartitude-1: Phase 1b/2 Study of Ciltacabtagene Autoleucel, a B-Cell Maturation Antigen–Directed Chimeric Antigen Receptor T Cell Therapy, in Relapsed/Refractory Multiple Myeloma. Mündlicher Vortrag. Präsentiert auf der Jahrestagung 2020 der American Society of Hematology.
3 NHS. CAR-T Therapy. Abrufbar unter: https://www.england.nhs.uk/cancer/cdf/car-t-therapy/. Zugriff im Januar 2021.
4 JnJ.com. Janssen Initiates Rolling Submission of a Biologics License Application to U.S. FDA for BCMA CAR-T Therapy Ciltacabtagene Autoleucel (cilta-cel) for the Treatment of Relapsed and/or Refractory Multiple Myeloma. Abrufbar unter: https://www.jnj.com/janssen-initiates-rolling-submission-of-a-biologics-license-application-to-u-s-fda-for-bcma-car-t-therapy-ciltacabtagene-autoleucel-cilta-cel-for-the-treatment-of-relapsed-and-or-refractory-multiple-myeloma. Zugriff im Januar 2021.
5 ClinicalTrials.gov. A Study of JNJ-68284528, a Chimeric Antigen Receptor T Cell (CAR-T) Therapy Directed Against B-Cell Maturation Antigen (BCMA) in Participants With Relapsed or Refractory Multiple Myeloma (CARTITUDE-1). Abrufbar unter: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03548207 Zugriff im Januar 2021.
6 Hay A, Cheung M. CAR T-cells: costs, comparisons, and commentary. J Med Econ. 2019: 22(7): 613-615, DOI: 10.1080/13696998.2019.1582059
7 Cho SF, Anderson KC, Tai YT. Targeting B-cell maturation antigen (BCMA) in multiple myeloma: potential uses of BCMA-based immunotherapy. Front Immunol. 2018;9:18-21.
8 JnJ.com Janssen Enters Worldwide Collaboration and License Agreement with Chinese Company Legend Biotech to Develop Investigational CAR-T Anti-Cancer Therapy. Abrufbar unter: https://www.jnj.com/media-center/press-releases/janssen-enters-worldwide-collaboration-and-license-agreement-with-chinese-company-legend-biotech-to-develop-investigational-car-t-anti-cancer-therapy Zugriff im Januar 2021.
9 Chen L, Xu J, Fu Sr W, Jin S, Yang S, Yan S, Wu W, Liu Y, Zhang W, Weng X, Wang Y. Updated phase 1 results of a first-in-human open-label study of Lcar-B38M, a structurally differentiated chimeric antigen receptor T (CAR-T) cell therapy targeting B-cell maturation antigen (Bcma).
10 JnJ.com. Janssen Announces Investigational CAR-T Therapy JNJ-68284528 Granted PRIME Designation by the European Medicines Agency. Abrufbar unter: https://www.jnj.com/janssen-announces-investigational-car-t-therapy-jnj-68284528-granted-prime-designation-by-the-european-medicines-agency Zugriff im Januar 2021.
11 European Medicines Agency. PRIME Factsheet. Abrufbar unter: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/research-development/prime-priority-medicines Zugriff im Januar 2021.
12 European Medicines Agency (EMA). Public summary of opinion on orphan designation. Abrufbar unter: https://www.ema.europa.eu/en/documents/orphan-designation/eu/3/20/2252-public-summary-positive-opinion-orphan-designation-autologous-human-t-cells-genetically_en.pdf. Zugriff im Januar 2021.
13 American Society of Clinical Oncology. Multiple myeloma: introduction. Abrufbar unter: https://www.cancer.net/cancer-types/multiple-myeloma/introduction Zugriff im Januar 2021.
14 GLOBOCAN 2018. Cancer Today Population Factsheets: Europe Region. Abrufbar unter: https://gco.iarc.fr/today/data/factsheets/populations/908-europe-fact-sheets.pdf. Zugriff im Januar 2021.
15 American Society of Clinical Oncology. Multiple Myeloma: Statistics. Abrufbar unter: https://www.cancer.net/cancer-types/multiple-myeloma/statistics. Zugriff im Januar 2021.
16 Cancer Research UK. Myeloma Statistics. Abrufbar unter: https://www.cancerresearchuk.org/health-professional/cancer-statistics/statistics-by-cancer-type/myeloma#heading-Two Zugriff im Januar 2021.
17 Costa LJ, Gonsalves WI, Kumar SK. Early mortality in multiple myeloma. Leukemia. 2015;29:16168.
18 Abdi J, Chen G, Chang H, et al. Drug resistance in multiple myeloma: latest findings and new concepts on molecular mechanisms. Oncotarget. 2013;4:2186–2207.
19 Richardson P, Mitsiades C, Schlossman R, et al. The treatment of relapsed and refractory multiple myeloma. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2007:317-23.
20 American Cancer Society. Multiple Myeloma: Symptoms and Signs. Abrufbar unter: https://www.cancer.net/cancer-types/multiple-myeloma/symptoms-and-signs. Zugriff im Januar 2021.
21 Kumar SK, Lee JH, Lahuerta JJ, et al., Risk of progression and survival in multiple myeloma relapsing after therapy with IMiDs and bortezomib: a multicenter international myeloma working group study. Leukemia. 2012;2621:149-57.

CP-205852
Januar 2021

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