百濟神州宣布，BRUKINSA® (Zanubrutinib)獲准用於治療被套細胞淋巴瘤患者

這是BRUKINSA在澳洲通過審核的第二個適應症，緊隨該藥物最近首次在澳獲准用於治療華氏巨球蛋白血症

截至目前，BRUKINSA已在9個國家獲准用於被套細胞淋巴瘤的治療

雪梨、麻塞諸塞州劍橋和北京--(BUSINESS WIRE)--(美國商業資訊)--百濟神州(BeiGene, NASDAQ: BGNE; HKEX: 06160)是一家全球性科學驅動型生物技術公司，專注于開發創新平價藥物，以改善各國患者的治療成效和藥物可及性。該公司今天宣布，BRUKINSA^®（百悅澤，zanubrutinib）已在澳洲獲准用於治療既往接受過至少一種治療藥物的被套細胞淋巴瘤(MCL)成人患者。2021年10月7日，BRUKINSA在澳洲首次通過審核，用於治療既往接受過至少一種治療藥物的華氏巨球蛋白血症(Waldenström’s macroglobulinemia, WM)成人患者，或作為不適用化學免疫治療藥物患者的一線治療藥物¹。

BRUKINSA已在澳獲准用於兩種適應症，隨著該藥在澳洲藥物管理局(Therapeutic Goods Administration, TGA)的相關註冊工作完成，上述患者將透過百濟神州贊助的核准後、給付前使用計畫立即獲得BRUKINSA。

Monash Health臨床血液科主任、zanubrutinib臨床試驗主要研究者Stephen Opat教授表示：「被套細胞淋巴瘤是一種非常見型非何杰金氏淋巴瘤，一般認為無法治癒。雖然大多數患者初次治療後緩解良好，但隨著時間演變，幾乎所有患者都將發展為進行性淋巴瘤。現有治療藥物對復發或難治MCL患者通常無效或因副作用而導致治療中斷。讓我感到鼓舞的是，高選擇性BTK抑制劑zanubrutinib在兩項針對復發或難治MCL的試驗中取得了有令人滿意的臨床結果，該藥將為澳洲的此類患者提供新的治療選擇。」

Lymphoma Australia執行長Sharon Winton表示：「澳洲是世界上非何杰金氏淋巴瘤患病率最高的國家之一，此類患者需要現有治療方法之外的新選擇。百濟神州透過贊助給付前使用計畫為廣大患者提供了獲得BRUKINSA的機會，此舉必將受到MCL患者的歡迎，因為新的治療藥物至關重要，特別是對於那些老年期獲診患者，因為老年人可能難以耐受一些較為劇烈的治療方法。」

2021年7月，百濟神州向藥品保險諮詢委員會(Pharmaceutical Benefits Advisory Committee, PBAC)提交BRUKINSA給付申請，尋求將MCL適應症納入目錄。

百濟神州血液部醫學長Jane Huang, M.D.表示：「BRUKINSA旨在提供深度而持久的緩解，同時減少脫靶副作用，以改善第一代BTK抑制劑的療效。在BRUKINSA向TGA註冊用於治療WM並獲准之後，我們立即啟動了該藥物在澳洲的早期臨床試驗，我們很高興能向更多需要新治療選擇的澳洲患者提供BRUKINSA。」

在澳洲，每年有6,000多人確診為非何杰金氏淋巴瘤(NHL)，在成人常見癌症中排名第六²。MCL是一種B細胞NHL，發生于稱為被套區的淋巴結外緣³。MCL通常預後較差，中位存活期介於3至6年，確診時常已處於疾病晚期³。

BRUKINSA在澳洲註冊用於治療MCL的依據是兩項單臂臨床試驗的有效性結果。在這兩項試驗中，根據獨立評審委員會(IRC)按照2014年盧加諾分類的評估，BRUKINSA總緩解率(ORR)達到83.7%，ORR定義為完全緩解(CR)和部分緩解(PR)的加總率。

zanubrutinib治療復發或難治(R/R) MCL患者多中心2期試驗BGB-3111-206 (NCT03206970)中，中位隨訪時間為18.4個月，ORR為83.7% (95% CI: 74.2, 90.8)，包括68.6%的CR（要求FDG-PET掃描）和15.1%的PR；中位緩解持續時間(DoR)為19.5個月(95% CI: 16.6, NE)。全球1/2期試驗BGB-3111-AU-003 (NCT02343120)中，中位隨訪時間為14.75個月，ORR為84.4% (95% CI: 67.2, 94.7)，包括25.0%的CR（未要求FDG-PET掃描）和59.4%的PR；中位DoR為18.5個月(95% CI: 12.6, NE)。

既往接受過至少一種治療藥物並接受BRUKINSA治療的118例MCL患者中，13.6%的患者因試驗中的不良事件而停止治療，最常見的不良事件為肺炎(3.4%)。導致減低劑量的不良事件見於3.4%的患者，包括Ｂ型肝炎、嗜中性白血球低下、過敏性皮炎和周邊感覺神經病變（各1例）。

BRUKINSA的總體安全性根據臨床試驗中接受BRUKINSA治療的779例B細胞惡性腫瘤患者的匯總資料。BRUKINSA最常見的不良反應(≥20%)包括嗜中性白血球低下、血小板減少、上呼吸道感染、出血/血腫、皮疹、瘀青、貧血、肌肉骨骼疼痛、腹瀉、肺炎和咳嗽。最常見的3度或更高等級的不良反應(≥5%)為嗜中性白血球低下、血小板減少、肺炎和貧血。

BRUKINSA推薦劑量為：單次160毫克每日2次或單次320毫克每日一次，口服，飯前或飯後均可服用。可根據不良反應調整劑量，重度肝功能損害及合用某些藥物的患者可減低劑量。

關於BRUKINSA^® (zanubrutinib)

BRUKINSA是百濟神州科學家發現的布魯頓酪氨酸激酶(BTK)的小分子抑制劑，全球多項臨床研究目前正在評估其單獨及聯合其他藥物用於治療各種B細胞惡性腫瘤的效果。由於新的BTK不斷合成，BRUKINSA經針對性設計，透過最佳化生物利用度、半衰期和選擇性，可徹底而持久地抑制BTK蛋白。與其他獲准的BTK抑制劑相比，BRUKINSA具有區分性的藥代動力學特性，研究顯示可抑制數種疾病相關組織內惡性B細胞的增殖。

BRUKINSA已在美國、中國、澳洲、加拿大和其他國際市場獲准用於部分適應症，目前正在針對全球其他國家的核准進行開發。

百濟神州腫瘤部

百濟神州致力於促進血液學、免疫腫瘤學和標靶治療，向全球患者提供有效平價藥品。我們擁有約2,300名同事組成的不斷壯大的研發團隊，致力於推動90多項臨床試驗，涵蓋13,000多例患者和健康受試者。我們廣泛的產品陣容由以內部為主的臨床開發團隊指導研發，正在40多個國家或地區進行試驗。我們目前市售自有實驗室發現和開發的三款藥品：BTK抑制劑BRUKINSA（美國、中國、加拿大和其他國際市場）；非FC-γ受體結合抗PD-1抗體tislelizumab（中國）；以及PARP抑制劑pamiparib（中國）。百濟神州擁有優質創新的科學和醫學組織，是中國市場上的領先者，擁有專注於腫瘤學的大規模商業團隊。

百濟神州還積極與創新型公司合作。這些公司與我們擁有相同的目標，即開發治療藥物以滿足全球健康所需。我們在中國市場對一系列安進(Amgen)和必治妥施貴寶(Bristol Myers Squibb)轉讓的腫瘤藥物進行了商業化。我們還計畫透過與安進、Bio-Thera、EUSA Pharma、Mirati Therapeutics、Seagen和Zymeworks等公司的合作，滿足全球更大的未獲滿足的需求領域。百濟神州還與諾華(Novartis)達成合作，向諾華轉讓在北美、歐洲和日本開發、製造和商業化tislelizumab的權益。

關於百濟神州

百濟神州是一家全球性、科學驅動型生物技術公司，專注於開發創新平價藥品，以改善各國患者的治療成效和藥物可及性。我們擁有由40多款臨床候選藥物組成的廣泛產品陣容，目前正透過自身能力以及合作來加快開發我們多樣化的新型治療藥物。我們致力於在2030年前從根本上提高20億人的藥物可及性。百濟神州擁有由五大洲7千多名同事組成的不斷壯大的全球性團隊。如需瞭解有關百濟神州的更多資訊，請造訪www.beigene.com.au，並在Twitter上關注我們@BeiGeneGlobal。

前瞻性陳述

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法案》和其他聯邦證券律法所界定的前瞻性陳述，包括涉及下列事項的陳述：BRUKINSA在澳洲、亞太地區和其他市場的開發和商業化計畫；BRUKINSA的潛在商業機會；使澳洲患者可獲得BRUKINSA的計畫；BRUKINSA向患者提供更多臨床效益的潛力；以及在上文「百濟神州腫瘤部」和「關於百濟神州」標題下所述的百濟神州的計畫、承諾、願望和目標。由於各種重要因素，實際結果可能與前瞻性陳述所指結果存在重大差異，這些因素包括：百濟神州能否展示其候選藥物的有效性和安全性；其候選藥物的臨床結果，可能不支援進一步開發或上市核准；主管機關的行動，可能會影響臨床試驗和上市核准的啟動、時間規劃和進展；百濟神州能否實現其市售藥品和候選藥物（若獲准）的商業成功；百濟神州能否為其藥品和技術取得並保有智慧財產權保護；百濟神州對協力廠商推展藥物開發、製造等服務的依賴；百濟神州在獲得法規核准和商業化藥品方面的有限經驗，以及其獲得追加營運資金和完成候選藥物的開發和商業化以及實現並保持獲利的能力；COVID-19疫情對百濟神州臨床開發、監管、商業和其他營運的影響，以及百濟神州最近Form 10-Q 季報中標題為「風險因素」的章節中詳細討論的各種風險，以及百濟神州向美國證券交易委員會提交的後續文件中對潛在風險、不確定性和其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有資訊均截至本新聞稿發布之日，除非法律另有要求，否則百濟神州沒有義務更新此類資訊。

參考文獻：

1 《BRUKINSA澳洲產品資訊》。網址：https://www.beigene.com.au/PDF/BRUKINSAAUPI.pdf。存取時間：2021年10月。
2 https://www.lymphoma.org.au/types-of-lymphoma/non-hodgkin-lymphoma。存取時間：2021年8月。
3 https://www.lls.org/sites/default/files/2021-05/FS4_MCL_Facts_Rev.pdf。存取時間：2021年8月。

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