La FDA américaine approuve TAKHZYRO® (lanadélumab-flyo) de Takeda pour prévenir les crises d’angioœdème héréditaire (AOH) chez les enfants de 2 ans et plus

• TAKHZYRO est le premier et le seul traitement prophylactique approuvé aux États-Unis pour les enfants de 2 à <6 ans atteints d’AOH^1-4
• Approbation étayée par l’extrapolation de données d’efficacité de l’étude HELP de phase 3 avec des données supplémentaires de l’étude SPRING de phase 3 chez des patients pédiatriques de 2 à <12 ans¹
• L’AOH est une affection rare, débilitante et potentiellement mortelle qui provoque des crises d’angioœdème imprévisibles et graves pouvant survenir tôt durant l’enfance^5,6

OSAKA, Japon et CAMBRIDGE, Massachusetts--(BUSINESS WIRE)--Takeda (TSE:4502/NYSE:TAK) a annoncé aujourd’hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé la demande de licence de produits biologiques supplémentaires (sBLA) pour l’utilisation étendue de TAKHZYRO^® (lanadélumab-flyo) à titre prophylactique pour prévenir les attaques d’angioœdème héréditaire (AOH) chez les patients pédiatriques de 2 à <12 ans.¹ Avant l’approbation annoncée aujourd’hui, les seules options de traitement prophylactique de routine approuvées pour les enfants de 6 à <12 ans nécessitaient une administration tous les trois à quatre jours, et les enfants atteints d’AOH de 2 à <6 ans n’avaient pas de traitement prophylactique approuvé, ce qui fait de TAKHZYRO le premier traitement prophylactique pour ce groupe d’âge.^1-5 La dose recommandée est de 150 mg/1 ml de solution dans une seringue préremplie à dose unique toutes les quatre semaines chez les patients de 2 à <6 ans et toutes les deux semaines chez les patients de 6 à <12 ans.¹

Les crises d’AOH peuvent entraîner un gonflement grave et débilitant de l’abdomen, du visage, des pieds, des organes génitaux, des mains et de la gorge.^5,7 Des angioœdèmes des voies respiratoires supérieures potentiellement mortels ont été signalés chez des patients dès l’âge de 3 ans.⁶ Dans une enquête de 2017 (N = 445), le diagnostic moyen d’AOH a pris en moyenne 8,4 ans après l’apparition des symptômes.⁸ Dans cette étude portant sur des patients atteints d’AOH, 50 % ont ressenti de l’anxiété, 34 % ont eu des difficultés avec leur activité sociale et 58 % ont signalé que les symptômes affectaient négativement leur avancement professionnel.⁸

« L’approbation annoncée aujourd’hui de TAKHZYRO chez les patients pédiatriques dès l’âge de 2 ans est un ajout bienvenu et important aux options de traitement disponibles pour les enfants vivant avec l’AOH », déclare Anthony Castaldo, président et chef de la direction de la U.S. Hereditary Angioedema Association (HAEA).

L’approbation de cette sBLA a été étayée par l’extrapolation de données d’efficacité de l’étude HELP, un essai de phase 3 qui incluait des patients de 12 à <18 ans, et des analyses pharmacocinétiques supplémentaires montrant des expositions similaires aux médicaments entre les adultes et les patients pédiatriques, ainsi que l’innocuité et la pharmacodynamique données de l’étude SPRING, un essai ouvert de phase 3 chez 21 patients atteints d’AOH de 2 à <12 ans.¹ Les principaux objectifs de l’étude SPRING étaient l’innocuité et la pharmacocinétique de TAKHZYRO.⁹ les événements indésirables dans l’étude étaient la douleur au site d’injection (29 %), l’érythème au site d’injection (14 %), l’enflure au site d’injection (5 %), la douleur au site d’administration (5 %) et la réaction au site d’injection (5 %).⁹ Les crises d’AOH ont été mesurées en tant qu’objectif secondaire.⁹ TAKHZYRO a réduit le taux de crises d’AOH chez les patients pédiatriques de 94,8 % en moyenne par rapport à la valeur initiale, passant de 1,84 crise par mois à 0,08 crise pendant la période de traitement de 52 semaines (N = 21).⁹ La majorité des patients (76,2 %, n = 16) étaient sans crise avec une moyenne de 99,5 % jours sans crise.⁹ Ces résultats d’efficacité proviennent d’un essai ouvert et non contrôlé et l’étude n’a pas été conçue pour tests d’hypothèses. D’autres études de confirmation sont nécessaires pour tirer des conclusions de ces données.

« L’approbation annoncée aujourd’hui de l’indication élargie de TAKHZYRO représente une avancée significative pour la communauté AOH, car elle aide certains de ses plus jeunes patients qui vivent avec la maladie à bénéficier d’un traitement prophylactique à long terme », déclare Julie Kim, présidente de l’unité commerciale américaine et responsable nationale pour les États-Unis chez Takeda. « Takeda est un leader engagé dans le domaine des maladies rares, et l’approbation annoncée aujourd’hui souligne notre confiance en TAKHZYRO, ainsi que notre engagement à répondre aux besoins des patients atteints d’AOH grâce à la poursuite de la recherche, des programmes cliniques et de la collecte de données en monde réel. »

TAKHZYRO a été initialement approuvé aux États-Unis en 2018 pour la prophylaxie afin de prévenir les crises d’AOH chez les patients adultes et pédiatriques de 12 ans et plus.¹ Il est actuellement disponible dans plus de 60 pays à travers le monde et est soutenu par un programme de développement clinique robuste, qui comprend l’une des plus grandes études de prévention de l’AOH avec la plus longue durée de traitement actif.^10,11

À propos de TAKHZYRO^® (lanadélumab-flyo) injectable

TAKHZYRO est un anticorps monoclonal entièrement humain qui se lie spécifiquement et diminue l’activité de la kallikréine plasmatique et est indiqué pour la prophylaxie afin de prévenir les crises d’AOH chez les patients de 2 ans et plus. TAKHZYRO est destiné à l’auto-administration chez les patients de 12 ans et plus, ou à l’administration par un soignant avec injection sous-cutanée de solution dans une seringue préremplie unidose ou dans un flacon unidose. Le patient ou le soignant doit être formé par un professionnel de santé. Pour les patients pédiatriques de 2 à <12 ans, TAKHZYRO doit être administré par un professionnel de la santé ou un soignant avec une injection sous-cutanée de solution dans une seringue préremplie à dose unique. Veuillez consulter les informations de prescription complètes pour connaître les doses recommandées pour chaque groupe d’âge de patients. L'innocuité et l’efficacité de TAKHZYRO chez les enfants de moins de 2 ans ne sont pas connues.¹

Informations relatives à l'innocuité de TAKHZYRO pour les États-Unis

TAKHZYRO peut provoquer des effets indésirables graves, notamment des réactions allergiques. Appelez votre prestataire de soins de santé ou obtenez de l’aide d’urgence immédiatement si vous présentez l’un des symptômes suivants :

• sifflement
• difficulté respiratoire
• oppression thoracique
• pouls rapide
• malaise
• éruption cutanée
• urticaire

Les effets indésirables les plus fréquemment observés avec TAKHZYRO étaient des réactions au site d’injection (douleur, rougeur et ecchymose), une infection des voies respiratoires supérieures, des maux de tête, une éruption cutanée, des étourdissements, de la diarrhée et des douleurs musculaires.

Ces effets secondaires ne sont pas les seuls possibles de TAKHZYRO. Pour plus d’informations, demandez à votre prestataire de soins de santé ou votre pharmacien. Vous pouvez signaler des effets secondaires à la FDA au 1-800-FDA-1088.

TAKHZYRO n’a pas été étudié chez les femmes enceintes ou allaitantes. Discutez avec votre prestataire de soins de santé des risques liés à la prise de TAKHZYRO si vous êtes enceinte, envisagez de l’être, allaitez ou envisagez de le faire.

Veuillez consulter les informations de prescription complètes, y compris les informations destinées aux patients.

À propos de l’angioœdème héréditaire

L’angioœdème héréditaire (AOH) est une maladie génétique rare qui entraîne des crises récurrentes d’œdème (gonflement) dans diverses parties du corps, notamment l’abdomen, le visage, les pieds, les organes génitaux, les mains et la gorge. Le gonflement peut être débilitant et douloureux.^5,7 Les attaques qui obstruent les voies respiratoires peuvent provoquer une asphyxie et sont potentiellement mortelles.⁷ L’AOH touche environ 1 personne sur 50 000 dans le monde.¹² Il est souvent sous-reconnu, sous-diagnostiqué et sous-traité.¹²

À propos de Takeda

Takeda est un leader biopharmaceutique mondial, fondé sur des valeurs et axé sur la R&D, dont le siège est au Japon, engagé à découvrir et à fournir des traitements qui transforment la vie, guidé par notre engagement envers les patients, notre personnel et la planète. Takeda concentre ses efforts de R&D sur quatre domaines thérapeutiques : oncologie, maladies génétiques rares et hématologie, neurosciences et gastroentérologie, avec une expertise dans les maladies immunitaires et inflammatoires. Nous réalisons également des investissements ciblés en R&D dans les thérapies et les vaccins dérivés du plasma. Nous nous concentrons sur le développement de médicaments hautement innovants qui contribuent à faire une différence dans la vie des gens en repoussant la frontière des nouvelles options de traitement et en tirant parti de notre moteur de R&D collaboratif amélioré et de nos capacités à créer un pipeline robuste et diversifié sur le plan des modalités. Nos employés s’engagent à améliorer la qualité de vie des patients et à travailler avec nos partenaires dans le domaine de la santé dans environ 80 pays et régions. Pour plus d’informations, rendez-vous sur https://www.takeda.com.

Avis important

Aux fins du présent avis, « communiqué de presse » désigne le présent document, toute présentation orale, toute séance de questions-réponses et tout document écrit ou oral discuté ou distribué par Takeda Pharmaceutical Company Limited (« Takeda ») concernant ce communiqué. Ce communiqué de presse (y compris tout exposé oral et toute question-réponse s’y rapportant) n’est pas destiné à, et ne constitue, ne représente ni ne fait partie d’aucune offre, invitation ou sollicitation d’aucune offre d’achat, autrement acquérir, souscrire, échanger, vendre ou autrement céder des titres ou solliciter un vote ou une approbation dans toute juridiction. Aucune action ou autre valeur mobilière n’est offerte au public par le biais de ce communiqué de presse. Aucune offre de valeurs mobilières ne sera faite aux États-Unis, sauf en vertu d’un enregistrement en vertu du U.S. Securities Act de 1933, tel que modifié, ou d’une exemption de celui-ci. Ce communiqué de presse est donné (ainsi que toute autre information qui pourrait être fournie au destinataire) à condition qu’il soit utilisé par le destinataire à des fins d’information uniquement (et non pour l’évaluation d’un investissement, d’une acquisition, d’une cession ou de toute autre opération). Tout manquement à ces restrictions peut constituer une violation des lois sur les valeurs mobilières applicables. Les sociétés dans lesquelles Takeda détient directement et indirectement des investissements sont des entités distinctes. Dans ce communiqué de presse, « Takeda » est parfois utilisé par commodité lorsque des références sont faites à Takeda et à ses filiales en général. De même, les mots « nous », « notre » et « nos » sont également utilisés pour désigner les filiales en général ou les personnes qui travaillent pour elles. Ces expressions sont également utilisées lorsqu’il n’est pas utile d’identifier la société ou des sociétés particulières.

Déclarations prospectives

Ce communiqué de presse et tout document distribué en relation avec celui-ci peuvent contenir des déclarations prospectives, des convictions ou des opinions concernant les activités futures de Takeda, sa position future et ses résultats d’exploitation, y compris des estimations, des prévisions, des objectifs et des plans pour Takeda. Sans s’y limiter, les déclarations prospectives incluent souvent des mots tels qu’« objectifs », « plans », « croit », « espère », « continue », « s’attend à », « vise à », « a l’intention de », « assure », « va », « peut », « devrait », « serait », « pourrait », « anticipe », « estime », « projette » ou des expressions similaires ou leur forme négative. Ces déclarations prospectives sont basées sur des hypothèses concernant de nombreux facteurs importants, y compris les suivants, qui pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus par les déclarations prospectives : circonstances économiques entourant les activités mondiales de Takeda, y compris les conditions économiques générales au Japon et aux États-Unis ; pressions et évolutions concurrentielles ; modifications des lois et réglementations applicables, y compris les réformes mondiales des soins de santé ; défis inhérents au développement de nouveaux produits, y compris l’incertitude du succès clinique et les décisions des autorités réglementaires et leur calendrier ; incertitude du succès commercial des produits nouveaux et existants ; difficultés ou retards de fabrication ; fluctuations des taux d’intérêt et des taux de change ; allégations ou préoccupations concernant l’innocuité ou l’efficacité des produits commercialisés ou des produits candidats ; impact des crises sanitaires, comme la nouvelle pandémie de coronavirus, sur Takeda et ses clients et fournisseurs, y compris les gouvernements étrangers dans les pays dans lesquels Takeda opère, ou sur d’autres facettes de son activité ; calendrier et impact des efforts d’intégration post-fusion avec les sociétés acquises ; capacité de céder des actifs qui ne sont pas essentiels aux opérations de Takeda et le calendrier de ces cessions ; et autres facteurs identifiés dans le dernier rapport annuel de Takeda sur formulaire 20-F et dans les autres rapports de Takeda déposés auprès de la U.S. Securities and Exchange Commission, disponibles sur le site Web de Takeda à l’adresse : https://www.takeda.com/investors/sec-filings/ ou sur www.sec.gov. Takeda ne s’engage pas à mettre à jour les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse ou toute autre déclaration prospective qu’elle pourrait faire, sauf si la loi ou les règles boursières l’exigent. Les performances passées ne sont pas un indicateur des résultats futurs et les résultats ou déclarations de Takeda dans ce communiqué de presse peuvent ne pas être indicatifs et ne constituent pas une estimation, une prévision, une garantie ou une projection des résultats futurs de Takeda.

Informations médicales

Le présent communiqué de presse contient des informations relatives à des produits qui peuvent ne pas être disponibles dans tous les pays, ou peuvent l'être sous diverses marques de commerce, pour diverses indications, selon divers dosages ou diverses concentrations. Aucune disposition des présentes ne doit être considérée comme une sollicitation, une promotion ou une publicité de quelque médicament sur ordonnance que ce soit, y compris ceux en cours de développement.

Références

1. TAKHZYRO^® (lanadélumab-flyo) injectable. Informations de prescription aux États-Unis.
2. HAEGARDA^® (inhibiteur de la C1 estérase sous-cutané [humain]). Informations de prescription aux États-Unis.
3. CINRYZE^® (inhibiteur de la C1 estérase [humain]). Informations de prescription aux États-Unis.
4. Farkas H, Martinez-Saguer I, Bork K, et al. International consensus on the diagnosis and management of pediatric patients with hereditary angioedema with C1 inhibitor deficiency. Allergy. 2017 Feb;72(2):300-313. doi:10.1111/all.13001.
5. Busse PJ, Christiansen SC, Riedl MA, et al. US HAEA Medical Advisory Board 2020 guidelines for the management of hereditary angioedema. J Allergy Clin Immunol Pract. 2021 Jan;9(1):132-150.e3. doi: 10.1016/j.jaip.2020.08.046.
6. Bork K, Hardt J, Schicketanz KH, Ressel N. Clinical studies of sudden upper airway obstruction in patients with hereditary angioedema due to C1 esterase inhibitor deficiency. Arch Intern Med. 2003 May;163(10):1229–35. doi:10.1001/archinte.163.10.1229.
7. Banerji A. Hereditary angioedema: Classification, pathogenesis, and diagnosis. Allergy Asthma Proc. 2011 Nov-Dec;32(6):403–407. doi:10.2500/aap.2011.32.3492.
8. Banerji A, Davis KH, Brown TM, et al. Patient-reported burden of hereditary angioedema: findings from a patient survey in the United States. Ann Allergy Asthma Immunol. 2020 Jun;124(6):600-607. doi:10.1016/j.anai.2020.02.018.
9. Maurer M, Lumry WR, Li HH, et al. Efficacy and safety of lanadelumab in pediatric patients aged 2 to <12 years with hereditary angioedema: results from the open-label, multicenter Phase 3 SPRING study. Présenté du 1er au 3 juillet 2022 à Prague, en République tchèque, au congrès hybride 2022 de l'Académie européenne d'allergie et d'immunologie clinique.
10. Takeda Pharmaceuticals. Données au dossier.
11. Banerji A, Bernstein JA, Johnston DT, et al; for HELP OLE Investigators. Long-term prevention of hereditary angioedema attacks with lanadelumab: the HELP OLE Study. Allergy. 2022 Mar;77(3):979-990. doi:10.1111/all.15011.
12. Longhurst HJ, Bork K. Hereditary angioedema: an update on causes, manifestations, and treatment. Br J Hosp Med. 2019 Jul;80(7):391-398. doi:10.12968/hmed.2019.80.7.391.

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