FDA dos EUA aprova TAKHZYRO® (lanadelumabe-flyo) da Takeda para prevenir crises de angioedema hereditário (HAE) em crianças com 2 anos de idade ou mais

• TAKHZYRO é o primeiro e único tratamento profilático aprovado nos EUA para crianças de 2 a menos de 6 anos de idade com HAE^1-4
• Aprovação respaldada pela extrapolação dos dados de eficácia do estudo HELP de fase 3 com dados adicionais do estudo SPRING de fase 3 em pacientes pediátricos de 2 a menos de 12 anos de idade¹
• HAE é uma condição rara, debilitante e potencialmente fatal que causa crises de angioedema imprevisíveis e graves, que podem ocorrer no início da infância^5,6

OSAKA, Japão & CAMBRIDGE, Massachusetts--(BUSINESS WIRE)--Takeda (TSE:4502/NYSE:TAK) anunciou hoje que a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (Food and Drug Administration - FDA) aprovou a Solicitação de Licença Biológica Suplementar (sBLA) para uso expandido do TAKHZYRO^® (lanadelumabe-flyo) para profilaxia, a fim de prevenir crises de angioedema hereditário (HAE) em pacientes pediátricos de 2 a menos de 12 anos de idade.¹ Antes da aprovação de hoje, as únicas opções de tratamento profilático de rotina aprovadas para crianças de 6 a menos de 12 anos de idade exigiam dosagens a cada três a quatro dias, sendo que crianças com HAE de 2 a menos de 6 anos de idade não tinham tratamento profilático aprovado, tornando o TAKHZYRO o primeiro tratamento profilático para esta faixa etária.^1-5 A dose recomendada é 150 mg/1 ml de solução em uma seringa enchida previamente com dose única a cada quatro semanas em pacientes de 2 a menos de 6 anos de idade e a cada duas semanas em pacientes de 6 a menos de 12 anos de idade.¹

As crises de HAE podem envolver inchaço grave e debilitante no abdômen, face, pés, órgãos genitais, mãos e garganta.^5,7 Angioedema potencialmente fatal das vias aéreas superiores foi relatado em pacientes a partir dos 3 anos de idade.⁶ Em uma pesquisa de 2017 (N = 445), o diagnóstico médio de HAE levou em média 8,4 anos após o início dos sintomas.⁸ Neste estudo de pacientes com HEA, 50% experimentaram ansiedade, 34% tiveram dificuldade com atividades sociais e 58% relataram sintomas que afetaram negativamente o avanço na carreira.⁸

"A aprovação de hoje para o TAKHZYRO em pacientes pediátricos a partir dos 2 anos de idade traz uma adição importante e bem-vinda às opções de tratamento disponíveis a crianças que vivem com HAE", disse Anthony Castaldo, presidente e diretor executivo da Associação de Angioedema Hereditário dos EUA (HAEA).

A aprovação da sBLA foi respaldada pela extrapolação dos dados de eficácia do estudo HELP, um ensaio de fase 3 que incluiu pacientes de 12 a menos de 18 anos de idade e análises farmacocinéticas adicionais, mostrando exposições semelhantes a medicamentos entre adultos e pacientes pediátricos, bem como segurança e dados farmacodinâmicos do estudo SPRING, um ensaio aberto de fase 3 em 21 pacientes com HAE de 2 a menos de 12 anos de idade.¹ Os objetivos primários do estudo SPRING foram a segurança e dados farmacocinéticos do TAKHZYRO.⁹ Os eventos adversos emergentes referentes ao tratamento mais comuns no estudo foram dor no local da injeção (29%), eritema no local da injeção (14%), inchaço no local da injeção (5%), dor no local da administração (5%) e reação no local da injeção (5%).⁹ A prevenção de crises de HAE foi medida como um objetivo secundário.⁹ O TAKHZYRO reduziu a taxa de crises de HAE em pacientes pediátricos em média 94,8% comparado à fase inicial, de 1,84 crises por mês a 0,08 crises durante o período de tratamento de 52 semanas (N = 21).⁹ A maioria dos pacientes (76,2%, n = 16) estava sem crises com uma média de 99,5% de dias sem crises.⁹ Estes resultados de eficácia são de um estudo aberto, não controlado, sendo que o estudo não foi concebido para testes de hipótese estatística. Mais estudos confirmatórios são necessários para tirar quaisquer conclusões destes dados.

"A aprovação de hoje da indicação expandida do TAKHZYRO representa um passo significativo à comunidade de HAE, pois ajuda alguns de seus pacientes mais jovens que vivem com a doença a ter um tratamento profilático a longo prazo disponível para eles", disse Julie Kim, presidente da unidade de negócios nos EUA e chefe da Takeda nos EUA. "A Takeda é um líder comprometido no setor de doenças raras, e a aprovação de hoje destaca nossa confiança no TAKHZYRO, bem como nossa dedicação em satisfazer as necessidades dos pacientes com HAE mediante pesquisas contínuas, programas clínicos e coleta de dados do mundo real."

O TAKHZYRO foi originalmente aprovado nos EUA em 2018 para profilaxia, a fim de prevenir crises de HAE em pacientes adultos e pediátricos com 12 anos ou mais.¹ Atualmente está disponível em mais de 60 países e apoiado por um robusto programa de desenvolvimento clínico, que inclui um dos maiores estudos de prevenção de HAE com a maior duração de tratamento ativo.^10,11

Sobre o TAKHZYRO^® (lanadelumabe-flyo) em Injeção

O TAKHZYRO é um anticorpo monoclonal totalmente humano que se liga especificamente e diminui a atividade da calicreína plasmática, sendo indicado para profilaxia, a fim prevenir crises de HAE em pacientes com 2 anos de idade ou mais. O TAKHZYRO se destina à autoadministração em pacientes com 12 anos de idade ou mais, ou administração por um cuidador com injeção subcutânea de solução em uma seringa enchida previamente com dose única ou em um frasco de dose única. O paciente ou cuidador deve ser treinado por um profissional de saúde. Para pacientes pediátricos de 2 a menos de 12 anos de idade, o TAKHZYRO deve ser administrado por um profissional de saúde ou cuidador com uma injeção subcutânea de solução em uma seringa enchida previamente com dose única. Consulte as informações completas de prescrição sobre doses recomendadas a cada faixa etária de pacientes. Não é conhecido se o TAKHZYRO é seguro e eficaz em crianças com menos de 2 anos de idade.¹

Informações de segurança sobre o TAKHZYRO para os EUA

O TAKHZYRO pode causar efeitos colaterais graves, incluindo reações alérgicas. Ligue para seu médico ou obtenha ajuda de emergência imediatamente se tiver algum dos seguintes sintomas:

• respiração com chiado
• dificuldade ao respirar
• aperto no peito
• batimento cardíaco intenso
• desmaio
• erupção cutânea
• urticária

Os efeitos colaterais mais comuns observados com TAKHZYRO foram reações no local da injeção (dor, vermelhidão e hematomas), infecção respiratória superior, dor de cabeça, erupção cutânea, tontura, diarreia e dores musculares.

Estes não são todos os efeitos colaterais possíveis do TAKHZYRO. Para mais informação, consulte seu médico ou farmacêutico. Você pode relatar efeitos colaterais ao FDA em 1-800-FDA-1088.

O TAKHZYRO não foi estudado em mulheres grávidas ou lactantes. Converse com seu médico sobre o risco de tomar TAKHZYRO se estiver grávida, planeja engravidar, está amamentando ou planeja amamentar.

Veja toda a Informação de Prescrição, incluindo informações a pacientes.

Sobre o Angioedema Hereditário

O angioedema hereditário (HAE) é uma doença genética rara que resulta em crises recorrentes de edema, inchaço, em várias partes do corpo, incluindo abdômen, face, pés, órgãos genitais, mãos e garganta. O inchaço pode ser debilitante e doloroso.^5,7 Crises que obstruem vias aéreas podem causar asfixia e são potencialmente fatais.⁷ O HAE afeta cerca de 1 em 50.000 pessoas em todo o mundo.¹² Muitas vezes, não é reconhecido o suficiente, é subdiagnosticado e subtratado.¹²

Sobre a Takeda

A Takeda é líder mundial em biofarmacêutica baseada em valores e orientada à P&D, com sede no Japão, comprometida em descobrir e oferecer tratamentos que transformam vidas, orientados por nosso compromisso com pacientes, nossa população e o planeta. A Takeda concentra seus esforços de P&D em quatro áreas terapêuticas: Oncologia, Genética Rara e Hematologia, Neurociência e Gastroenterologia (GI), com experiência em doenças imunes e inflamatórias. Também fazemos investimentos direcionados à P&D em Terapias e Vacinas Derivadas de Plasma. Visamos o desenvolvimento de medicamentos altamente inovadores que contribuem para fazer diferença na vida das pessoas, ao ultrapassar fronteiras com novas opções de tratamento e aproveitar nosso aprimorado mecanismo e capacidades de cooperação em P&D para criar uma linha de fornecimento robusta e diversificada de modalidades. Nossos funcionários estão comprometidos em melhorar a qualidade de vida dos pacientes e trabalhar com nossas parcerias na área da saúde em cerca de 80 países e regiões. Para mais informação, acesse https://www.takeda.com.

Aviso Importante

Para fins deste aviso, "comunicado à imprensa" significa neste documento, qualquer apresentação oral, sessão de perguntas e respostas bem como qualquer material escrito ou oral discutido ou distribuído pela Takeda Pharmaceutical Company Limited ("Takeda") referente a este comunicado. Este comunicado à imprensa (incluindo qualquer informação verbal, qualquer pergunta e resposta referente a ele) não se destina a, e não constitui, representa ou faz parte de qualquer oferta, convite ou solicitação de qualquer oferta de compra, e caso contrário, adquirir, assinar, trocar, vender ou dispor de quaisquer títulos ou a solicitação de qualquer voto ou aprovação em qualquer jurisdição. Nenhuma ação ou outros títulos estão sendo oferecidos ao público por meio deste comunicado à imprensa. Nenhuma oferta de títulos deverá ser feita nos EUA, exceto segundo o registro sob a Lei de Valores Mobiliários de 1933, conforme alterado, ou uma isenção do mesmo. Este comunicado à imprensa está sendo concedido junto com qualquer informação adicional que possa ser fornecida ao destinatário), na condição de que seja para uso pelo destinatário apenas para fins informativos (e não para a avaliação de qualquer investimento, aquisição, eliminação ou qualquer outra transação). Qualquer falha no cumprimento destas restrições pode constituir uma violação das leis de valores mobiliários aplicáveis. As empresas nas quais a Takeda detém direta e indiretamente investimentos são entidades separadas. Neste comunicado à imprensa, "Takeda" é utilizada algumas vezes por conveniência, quando são feitas referências à Takeda e suas subsidiárias em geral. Do mesmo modo, os termos "nós", "nos" e "nosso" também são utilizados para se referir às subsidiárias em geral ou àqueles que trabalham para elas. Estas expressões também são utilizadas quando nenhum objetivo útil é atendido pela identificação da empresa em particular ou empresas.

Declarações Prospectivas

Este comunicado à imprensa e quaisquer materiais distribuídos em conexão com este comunicado à imprensa podem conter declarações prospectivas, crenças ou opiniões sobre os futuros negócios da Takeda, posição futura e resultados das operações, incluindo estimativas, previsões, metas e planos para a Takeda. Sem limitação, as declarações prospectivas geralmente incluem palavras como "visa", "planeja", "acredita", "espera", "continua", "anseia", "objetiva", "pretende", "garante", "será", "pode", "deve", "iria", "poderia", "antecipa", "estima", "projeta" ou expressões semelhantes ou sua negação. Estas declarações prospectivas estão baseadas em suposições sobre muitos fatores importantes, incluindo os seguintes, que podem levar resultados reais a diferir materialmente daqueles expressos ou implícitos nas declarações prospectivas: circunstâncias econômicas que cercam os negócios globais da Takeda, incluindo condições econômicas gerais no Japão e nos EUA; pressões e desenvolvimentos competitivos; alterações em leis e regulamentos aplicáveis, incluindo reformas mundiais de assistência médica; desafios inerentes ao desenvolvimento de novos produtos, incluindo incerteza de sucesso clínico e decisões das autoridades reguladoras e seu momento; incerteza de sucesso comercial para produtos novos e existentes; dificuldades de fabricação ou atrasos; flutuações nas taxas de juros e de câmbio; reclamações ou preocupações referentes à segurança ou eficácia de produtos comercializados ou candidatos a produtos; o impacto de crises na saúde, como a nova pandemia de coronavírus, na Takeda e em seus clientes e fornecedores, incluindo governos estrangeiros nos países em que a Takeda opera, ou em outras facetas de seus negócios; o momento e o impacto dos esforços de integração pós-fusão com empresas adquiridas; a capacidade de alienar ativos que não são essenciais às operações da Takeda bem como o momento de qualquer desinvestimento; e outros fatores identificados no Relatório Anual mais recente da Takeda no Formulário 20-F, além de outros relatórios da Takeda apresentados à Comissão de Valores Mobiliários dos EUA, disponíveis no site da Takeda em: https://www.takeda.com/investors/sec-filings/ ou em www.sec.gov. A Takeda não assume nenhuma obrigação de atualizar qualquer uma das declarações prospectivas contidas neste comunicado à imprensa ou quaisquer outras declarações prospectivas que possam fazer, exceto conforme exigido por lei ou regra da bolsa de valores. O desempenho passado não é um indicador de resultados futuros e os resultados da Takeda neste comunicado à imprensa podem não ser indicativos nem são uma estimativa, previsão, garantia ou projeção dos resultados futuros da Takeda.

Informação Médica

Este comunicado à imprensa contém informações sobre produtos que podem não estar disponíveis em todos os países, ou podem estar disponíveis sob diferentes marcas registradas, para diferentes indicações, em diferentes dosagens ou em diferentes intensidades. Nada aqui contido deve ser considerado uma solicitação, promoção ou anúncio de quaisquer medicamentos prescritos, incluindo aqueles em desenvolvimento.

Referências

1. TAKHZYRO^® (lanadelumabe-flyo) em injeção. Informação de Prescrição dos EUA.
2. HAEGARDA^® (inibidor de esterase subcutâneo C1 [Humanos]). Informação de Prescrição dos EUA.
3. CINRYZE^® (inibidor de esterase C1 [humanos]). Informação de Prescrição dos EUA.
4. Farkas H, Martinez-Saguer I, Bork K, et al. Consenso internacional sobre diagnóstico e tratamento de pacientes pediátricos com angioedema hereditário e deficiência de inibidor C1.Allergy. Fevereiro de 2017; 72(2):300-313. doi:10.1111/all.13001.
5. Busse PJ, Christiansen SC, Riedl MA, et al. Diretrizes do Conselho Consultivo Médico da HAEA em 2020 para tratamento de angioedema hereditário. J Allergy Clin Immunol Pract. Janeiro de 2021; 9(1):132-150.e3. doi: 10.1016/j.jaip.2020.08.046.
6. Bork K, Hardt J, Schicketanz KH, Ressel N. Estudos clínicos de obstrução súbita das vias aéreas superiores em pacientes com angioedema hereditário devido à deficiência do inibidor de esterase C1.Arch Intern Med. Maio de 2003; 163(10):1229–35. doi:10.1001/archinte.163.10.1229.
7. Banerji A. Angioedema hereditário: classificação, patogênese e diagnóstico.Allergy Asthma Proc. Novembro e dezembro de 2011; 32(6):403–407. doi:10.2500/aap.2011.32.3492.
8. Banerji A, Davis KH, Brown TM, et al. Carga relatada por pacientes com angioedema hereditário: descobertas de uma pesquisa com pacientes nos EUA.Ann Allergy Asthma Immunol. Junho de 2020; 124(6):600-607. doi:10.1016/j.anai.2020.02.018.
9. Maurer M, Lumry WR, Li HH, et al. Eficácia e segurança do lanadelumabe em pacientes pediátricos de 2 a menos de 12 anos com angioedema hereditário: resultados do estudo aberto, multicêntrico de fase 3 SPRING. Apresentado de 1 a 3 de julho de 2022 em Praga, República Tcheca, no Congresso Híbrido da Academia Europeia de Alergia e Imunologia Clínica 2022.
10. Takeda Pharmaceuticals. Dados no Arquivo.
11. Banerji A, Bernstein JA, Johnston DT, et al; para pesquisadores HELP OLE. Prevenção a longo prazo de crises de angioedema hereditário com lanadelumabe: o estudo HELP OLE.Allergy. Março de 2022; 77(3):979-990. doi:10.1111/all.15011.
12. Longhurst HJ, Bork K. Angioedema hereditário: uma atualização sobre causas, manifestações e tratamento.Br J Hosp Med. Julho de 2019; 80(7):391-398. doi:10.12968/hmed.2019.80.7.391.

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