Takeda obtient l’avis favorable du CHMP pour HYQVIA® en tant que traitement d’entretien chez les patients atteints de polyneuropathie inflammatoire démyélinisante chronique (PDIC)

• En cas d’approbation, HYQVIA [immunoglobuline humaine à 10 % en perfusion avec de la hyaluronidase humaine recombinante] offrirait une option de traitement sous-cutané à domicile ou en cabinet, pouvant aller jusqu’à une fois par mois
• Avis positif basé sur l’étude de phase 3 ADVANCE-CIDP 1, qui a atteint son critère principal démontrant une réduction statistiquement significative du taux de rechute¹

OSAKA, Japon et CAMBRIDGE, Massachusetts--(BUSINESS WIRE)--Takeda (TSE:4502/NYSE:TAK) a annoncé aujourd’hui que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a recommandé l’approbation de HYQVIA^® [perfusion d’immunoglobuline 10 % (humaine) avec hyaluronidase humaine recombinante] chez les patients atteints de polyneuropathie inflammatoire chronique démyélinisante (PDIC) en tant que traitement d’entretien après stabilisation par immunoglobuline intraveineuse (IVIG). La Commission européenne (CE) tiendra compte de l’avis positif du CHMP lorsqu’elle déterminera l’autorisation potentielle de mise sur le marché d’HYQVIA pour la PDIC dans l’ensemble de l’Union européenne.

« Takeda cherche à faire bénéficier les patients atteints de troubles neuro-immunologiques de ses thérapies à base d’immunoglobulines différenciées, offrant ainsi des options thérapeutiques qui répondent aux besoins d’un large éventail de patients », a indiqué Kristina Allikmets, vice-présidente senior et responsable de la recherche et du développement de l’unité commerciale des thérapies dérivées du plasma de Takeda. « Cet avis positif du CHMP est une étape cruciale pour apporter aux patients atteints de PDIC et à leurs soignants une thérapie efficace qui, si elle est approuvée, peut offrir une personnalisation du traitement d’entretien par une administration sous-cutanée facilitée jusqu’à une fois par mois, à domicile ou au bureau. »

La PDIC est une affection acquise à médiation immunitaire touchant le système nerveux périphérique qui se caractérise par une faiblesse progressive et symétrique des membres distaux et proximaux et une altération de la fonction sensorielle des extrémités.² Le rôle des IG en tant que traitement d'entretien de cette maladie rare, débilitante et à progression lente ou récidivante a été bien établi et est considéré comme une norme de soins pour cette affection complexe et hétérogène dans les directives de l'Académie européenne de neurologie et de la Société des nerfs périphériques en raison de ses effets immunomodulateurs et anti-inflammatoires.^3,4 Cependant, le volume et la fréquence élevés des traitements nécessaires pour gérer efficacement cette maladie signifient que le traitement peut être un défi pour les patients et leurs fournisseurs de soins de santé.

Cette proposition d’extension d’indication pour HYQVIA est basée sur les données de l’essai clinique pivot de phase 3 ADVANCE-CIDP 1, qui a étudié HYQVIA en tant que traitement d’entretien chez des patients adultes atteints de PDIC.

HYQVIA fait également l’objet d’un examen réglementaire aux États-Unis pour une utilisation en tant que traitement d’entretien chez les patients adultes atteints de PDIC.

À propos de HYQVIA^®

HYQVIA^® [immunoglobuline humaine en perfusion à 10 % avec hyaluronidase humaine recombinante] est une solution liquide contenant de l'hyaluronidase humaine recombinante et des immunoglobulines (Ig), approuvée par l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour le traitement de substitution chez les adultes, les enfants et les adolescents atteints d'immunodéficience primaire (IP) et d'immunodéficience secondaire (IDS) présentant des infections graves ou récurrentes, un traitement antimicrobien inefficace et une insuffisance avérée d’anticorps spécifiques ou un taux sérique d'IgG < 4 g/L. HYQVIA est administré par perfusion sous-cutanée dans le tissu adipeux sous-cutané. HYQVIA contient des immunoglobulines provenant de plasma humain. Il est également autorisé aux États-Unis pour traiter les adultes et les enfants à partir de deux ans atteints d'IP. HYQVIA est administré par perfusion sous-cutanée dans le tissu adipeux sous-cutané. HYQVIA contient des immunoglobulines provenant de plasma humain. Les immunoglobulines sont des anticorps qui préservent le système immunitaire de l'organisme. La partie hyaluronidase de HYQVIA favorise l'absorption d'une plus grande quantité d'Ig dans l'organisme. HYQVIA est administré en perfusion jusqu'à une fois par mois (toutes les trois ou quatre semaines).

À propos de l'étude clinique ADVANCE

ADVANCE-CIDP 1 était une étude de Phase 3, multicentrique, contrôlée par placebo, en double aveugle, destinée à évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de HYQVIA^® [perfusion d'immunoglobuline humaine à 10 % avec hyaluronidase humaine recombinante] dans le traitement d'entretien pour la prévention des rechutes dans la polyneuropathie inflammatoire démyélinisante chronique (PDIC). L'étude mondiale a été réalisée auprès de 132 adultes présentant un diagnostic de PDIC avéré et ayant suivi un schéma posologique stable d'immunoglobuline intraveineuse (IgIV) pendant au moins trois mois avant le recrutement.

Le critère d'évaluation principal de l'essai clinique était la proportion de sujets ayant présenté une détérioration de l'incapacité fonctionnelle, définie comme une augmentation de ≥1 point par rapport au score de base du traitement pré-sous-cutané (SC) sur deux scores d'incapacité consécutifs ajustés suivant l'Inflammatory Neuropathy Cause and Treatment (INCAT). L'analyse de l'efficacité primaire a comparé les taux de rechute utilisant un test χ2 à continuité corrigée au niveau de 5 % de pertinence statistique, avec les données manquantes comptabilisées comme non-rechute. Parmi les critères d'évaluation secondaires figuraient le délai avant rechute tel que défini par la probabilité de rechute, l'effet sur les activités de la vie quotidienne (AVQ), l'innocuité et la tolérabilité. Les patients ont été randomisés en deux groupes : HYQVIA ou placebo, à la même dose et à la même fréquence de perfusion que leur traitement par IgIV précédent (toutes les deux, trois ou quatre semaines), pendant six mois ou avant rechute. Les patients ayant rechuté se sont vu proposer un traitement par IgIV en tant que thérapie de rattrapage pendant une période allant jusqu'à six mois. Les patients n'ayant pas présenté de rechute se sont vu proposer de poursuivre le traitement par HYQVIA dans le cadre de l'étude ADVANCE-CIDP 3, un essai clinique d'extension ouvert destiné à évaluer l'innocuité, la tolérance et l'immunogénicité à long terme de HYQVIA chez les patients atteints de PDIC au terme de l'étude ADVANCE-CIDP 1.

Plus d'informations sur l'essai clinique ADVANCE-CIDP 1 sont disponibles sur ClinicalTrials.gov avec l'identifiant NCT02549170.

INFORMATIONS POSOLOGIQUES de la solution HyQvia® (immunoglobuline humaine normale) 100 mg/ml par perfusion pour une utilisation sous-cutanée

Consultez toujours le résumé des caractéristiques du produit (RCP) ainsi que les informations posologiques de votre pays avant de prescrire.

Présentation : HyQvia est une unité à double flacon composée d’un flacon d’immunoglobuline humaine normale (Ig) à 10 % et d’un flacon d’hyaluronidase humaine recombinante (voir le RCP pour plus de détails).

Indications : thérapie de remplacement chez les adultes, les enfants et les adolescents (0-18 ans) pour : syndromes d’immunodéficience primaire avec altération de la production d’anticorps ; immunodéficiences secondaires (IDS) chez les patients qui présentent des infections graves ou récurrentes, un traitement antimicrobien inefficace et une insuffisance avérée d’anticorps spécifiques ou un taux d’IgG sérique de 6 g/l. L'insuffisance avérée d’anticorps spécifiques est une incapacité à atteindre une augmentation d'au moins deux fois du titre d’anticorps IgG aux vaccins contre le polysaccharide pneumococcique et les antigènes polypeptides.

Dosage et administration : exclusivement pour usage sous-cutané. Le traitement de remplacement doit être instauré et surveillé par un médecin expérimenté dans le traitement de l’immunodéficience. Le produit doit être porté à température ambiante avant utilisation. Inspecter les deux flacons pour détecter la décoloration et les particules avant administration. N’utilisez pas d’appareils de chauffage, y compris les micro-ondes. Ne pas secouer ou mélanger les composants des deux flacons. Le(s) site(s) de perfusion suggéré(s) est/sont le milieu et la partie supérieure de l’abdomen et les cuisses. Les deux composants du médicament doivent être administrés séquentiellement par la même aiguille en commençant par l’hyaluronidase humaine recombinante suivie de l'Ig 10 %. Veuillez consulter le RCP pour les taux de perfusion. Le contenu complet du flacon d’hyaluronidase humaine recombinante doit être administré indépendamment du fait que le contenu complet du flacon Ig 10 % soit administré. Des aiguilles plus longues peuvent être utilisées sous surveillance médicale pour prévenir les fuites au site de perfusion. Le traitement à domicile doit être initié et surveillé par un médecin expérimenté dans l’orientation des patients pour le traitement à domicile.

Posologie : la posologie et le schéma de dosage peuvent devoir être individualisés pour chaque patient en fonction de la réponse. La dose basée sur le poids corporel peut nécessiter un ajustement chez les patients en insuffisance pondérale ou en surpoids. Patients naïfs d’un traitement par Ig : la dose requise pour atteindre un niveau minimal de 6 g/l est d’environ 0,4-0,8 g/kg de poids corporel/mois. L’intervalle posologique pour maintenir des niveaux d’équilibre varie de 2 à 4 semaines. Les niveaux minimaux doivent être mesurés et évalués conjointement avec l’incidence de l’infection. Pour réduire le taux d’infection, il peut être nécessaire d’augmenter la posologie et de viser des niveaux minimaux plus élevés (>6 g/l). Au début du traitement, il est recommandé que les intervalles de traitement pour les premières perfusions soient progressivement prolongés d’une dose d’une semaine à une dose de 3 ou 4 semaines. Patients précédemment traités par Ig administrée par voie intraveineuse (IV) : pour les patients qui passent directement de l’IgIV ou qui ont reçu une dose IV antérieure d’Ig pouvant être référencée, le médicament doit être administré à la même dose et à la même fréquence que leur traitement IgIV. Patients précédemment traités par Ig administrée par voie sous-cutanée : : pour les patients recevant actuellement de l'Ig par voie sous-cutanée, la dose initiale de HyQvia est la même que pour le traitement sous-cutané, mais peut être ajustée à des intervalles de 3 ou 4 semaines. Pour les patients passant directement d’un traitement Ig administré par voie sous-cutanée, la première perfusion de HyQvia doit être administrée une semaine après le dernier traitement avec l’Ig précédent. Immunodéficiences secondaires : la dose recommandée est de 0,2-0,4 g/kg toutes les trois à quatre semaines. Les niveaux minimaux doivent être mesurés et évalués conjointement avec l’incidence de l’infection. La dose doit être ajustée au besoin pour obtenir une protection optimale contre les infections, une augmentation peut être nécessaire chez les patients présentant une infection persistante; une diminution de la dose peut être envisagée lorsque le patient reste exempt d’infection. Enfants et adolescents (0-18 ans) : suivez les indications posologiques pour adultes.

Contreindications : hypersensibilité à tout ingrédient ou Ig humaine, en particulier chez les patients présentant des anticorps contre les IgA ; hypersensibilité systémique à l’hyaluronidase ou à la hyaluronidase recombinante humaine ; HyQvia ne doit pas être administré en IV ni par voie intramusculaire.

Avertissements et précautions : si HyQvia est accidentellement administré dans un vaisseau sanguin, les patients pourraient développer un choc. Le taux de perfusion recommandé indiqué dans le RCP doit être respecté. Perfuser lentement et surveiller de près tout au long de la période de perfusion, en particulier les patients commençant le traitement. Les patients peuvent nécessiter une surveillance jusqu’à 1 heure après administration. Gérer les événements liés à la perfusion en ralentissant le taux de perfusion ou en arrêtant la perfusion. Le traitement dépendra de la nature et de la gravité de l’événement indésirable. Il convient de rappeler aux patients de signaler une inflammation chronique et des nodules qui se produisent au site de perfusion ou à d’autres endroits. Pour le traitement à domicile, les patients doivent avoir le soutien d’une autre personne responsable en cas d’effets indésirables. Enregistrer le traitement par HyQvia et le numéro de lot dans le dossier des patients.

Hypersensibilité : des réactions d’hypersensibilité sont possibles chez les patients présentant des anticorps anti-IgA qui ne doivent être traités par HyQvia que si des traitements ne sont pas possibles et sous surveillance médicale étroite. En cas d’hypersensibilité, de choc ou de réactions de type anaphylactique, interrompre immédiatement la perfusion et traiter le patient en cas de choc. Rarement, l’Ig normale humaine peut induire une baisse de la pression artérielle avec une réaction anaphylactique. Chez les patients à haut risque, HyQvia ne doit être administré que lorsque des soins de soutien sont disponibles pour des réactions potentiellement mortelles. Les patients doivent être informés des premiers signes d’anaphylaxie/hypersensibilité. La prémédication peut être utilisée comme mesure préventive.

Hypersensibilité à l’hyaluronidase humaine recombinante : toute suspicion de réactions à caractère allergique ou anaphylactique à la suite de l’administration d’hyaluronidase humaine recombinante nécessite l’arrêt immédiat de la perfusion et l'administration d'un traitement médical standard, si nécessaire. Immunogénicité de l’hyaluronidase humaine recombinante : le développement d’anticorps non neutralisants contre le composant hyaluronidase humaine recombinante a été signalé chez des patients recevant HyQvia dans des études cliniques.

Thromboembolie : des événements thromboemboliques, y compris un infarctus du myocarde, un accident vasculaire cérébral, une thrombose veineuse profonde et une embolie pulmonaire ont été observés avec le traitement par Ig et ne peuvent être exclus avec l’utilisation de HyQvia. Assurer une hydratation adéquate avant le traitement. Surveiller les signes et symptômes de thrombose et évaluer la viscosité sanguine chez les patients à risque. Les patients doivent être informés des symptômes initiaux et conseillés de contacter leur médecin dès leur apparition.

Anémie hémolytique : les produits IG contiennent des anticorps contre les groupes sanguins (par exemple A, B, D) qui peuvent agir comme des hémolysines. Surveiller les signes et symptômes de l’hémolyse.

Insuffisance rénale aiguë : des effets indésirables rénaux sévères ont été rapportés chez des patients recevant une IgIV.

Syndrome de méningite aseptique : le syndrome a été signalé, les symptômes commencent généralement dans les quelques heures à 2 jours après le traitement. Les patients doivent être informés des symptômes initiaux. L’arrêt du traitement par Ig peut entraîner une rémission dans les quelques jours, sans séquelles.

Agents transmissibles : les maladies infectieuses dues à la transmission d’agents infectieux ne peuvent pas être totalement exclues.

Teneur en sodium : le composant hyaluronidase humaine recombinante contient 4,03 mg de sodium/ml. Cette information doit être prise en considération par les patients suivant un régime alimentaire contrôlé en sodium.

Traçabilité : le nom et le numéro de lot du produit administré doivent être clairement consignés.

Interactions : vaccins à virus vivants atténués – reporter la vaccination de 3 mois après le traitement par HyQvia. Pour le vaccin contre la rougeole, la déficience peut persister jusqu’à 1 an, il est donc nécessaire de contrôler l’état des anticorps. Veuillez consulter le RCP pour plus de détails.

Fertilité, grossesse et allaitement : l'innocuité pendant la grossesse n’a pas été établie et les immunoglobulines sont excrétées dans le lait. Utiliser avec prudence chez les mères enceintes et allaitantes.

Effets sur l’aptitude à conduire des véhicules et à utiliser des machines : HyQvia a une influence nulle ou négligeable sur la capacité à conduire et à utiliser des machines, par exemple des vertiges. Veuillez consulter le RCP pour plus de détails.

Effets indésirables : très communs (≥ 1/10 patients) : sensation de chaleur, paresthésie au site de perfusion, douleur au site de perfusion (y compris inconfort, sensibilité, douleur à l’aine).

communs (≥ 1/100, < 1/10 patients) : vomissements, nausées, douleurs abdominales (y compris douleurs et sensibilités abdominales supérieures et inférieures), diarrhée, érythème au site de perfusion, gonflement au site de perfusion (y compris gonflement et œdème locaux), prurit au site de perfusion (y compris prurit vulvovaginal), pyrexie, affections asthéniques (y compris asthénie, fatigue, léthargie, malaise), myalgie, douleur thoracique musculosquelettique, maux de tête.

Autres effets indésirables graves (fréquence rare ou inconnue) : test direct de Coombs positif, méningite aseptique. Reportez-vous au RCP pour plus de détails sur l’effet secondaire complet et les interactions.

Numéros d’autorisation de mise sur le marché (AMM) : 2,5 g EU/1/13/840/001, 5 g EU/1/13/840/002, 10 g EU/1/13/840/003, 20 g EU/1/13/840/004, 30 g EU/1/13/840/005. Nom et adresse du titulaire de l’AMM : Baxalta Innovations GmbH, Industriestrasse 67, A-1221 Vienne, Autriche. HyQvia est une marque déposée.

Code d’homologation PI: pi-02539

Date de préparation: juin 2023.

De plus amples informations sont disponibles sur demande.

Les événements indésirables doivent être signalés aux autorités de votre pays comme l’exige la loi locale. Les événements indésirables doivent également être signalés à Takeda à l’adresse suivante : GPSE@takeda.com

Pour obtenir des informations posologiques complètes aux États-Unis, veuillez consulter : https://www.shirecontent.com/PI/PDFs/HYQVIA_USA_ENG.pdf

À propos de Takeda

Takeda se concentre sur la création d’une santé meilleure pour les gens et d’un avenir meilleur pour le monde. Notre objectif est de découvrir et de fournir des traitements qui transforment la vie dans nos principaux domaines thérapeutiques et commerciaux, y compris gastro-intestinal et inflammation, maladies rares, thérapies dérivées du plasma, oncologie, neurosciences et vaccins. En collaboration avec nos partenaires, nous visons à améliorer l’expérience des patients et à faire avancer un nouvel horizon d’options de traitement grâce à notre pipeline dynamique et diversifié. En tant que société biopharmaceutique basée sur des valeurs et axée sur la R&D, et dont le siège est au Japon, nous sommes guidés par notre engagement envers les patients, notre personnel et la planète. Nos employés dans environ 80 pays et régions sont motivés par notre raison d’être et ancrés dans les valeurs qui nous définissent depuis plus de deux siècles. Pour plus d’informations, rendez-vous sur www.takeda.com.

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